El Banc Europeu d’Inversions (BEI) ha anunciat que finançarà amb 25 milions d’euros a Minoryx Therapeutics, una empresa de biotecnologia centrada en el desenvolupament de noves teràpies per a malalties genètiques òrfenes del sistema nerviós central i amb seu en el Tecnocampus de Mataró
Segons un comunicat de l’entitat europea, el banc concedirà finançament a la companyia a llarg termini per a impulsar les activitats de l’empresa en l’àmbit de la recerca de malalties genètiques per a les quals encara no existeix cap medicament aprovat.
En concret, la inversió dels 25 milions d’euros es destinarà a donar suport específicament al desenvolupament de la leriglitazona de Minoryx, un tractament modificador de la malaltia (PPAR-γ agonista) que s’està avaluant actualment en tres assaigs clínics en fase final:
- Estudi Pivotal Fase 2/3 ADVANCE en adrenomieloneuropatia (AMN), una malaltia que constitueix la forma crònica de X-ALD (adrenoleucodistròfia lligada a X) amb aparició a l’edat adulta i que es caracteritza per una neurodegeneració progressiva de la medul·la espinal, que resulta en una disfunció motora progressiva.
- Estudi NEXUS de fase 2 sobre adrenoleucodistròfia cerebral (CALD), la forma més agressiva de X-ALD, que afecta normalment a nens d’entre 2 i 12 anys i es caracteritza per una inflamació cerebral, que condueix a una decadència cognitiva ràpida i a la mort.
- Estudi FRASES de fase 2 a l’Ataxia de Friedreich (FRDA), una malaltia potencialment mortal caracteritzada per una neurodegeneració que resulta en la pèrdua de coordinació, força muscular i cardiomiopatia.
Reaccions europees al finançament
El vicepresident del BEI, Ricardo Mourinho Félix , responsable de les operacions del banc a Espanya, va dir: “Estem molt contents de signar un acord que referma el compromís del BEI de fomentar la innovació en el sector sanitari impulsant el desenvolupament de nous tractaments que permetran tenen un impacte positiu en la qualitat de vida de les persones afectades per malalties rares del sistema nerviós central. El nostre suport al programa de recerca de Minoryx, una empresa biotecnològica espanyola, també ajudarà a millorar la competitivitat de la indústria farmacèutica europea i a crear llocs de treball altament qualificats“.
El comissari europeu d’Economia, Paolo Gentiloni , va dir: “Aquest suport de la UE ajudarà Minoryx a desenvolupar teràpies innovadores per a malalties genètiques i tractaments per a malalties del sistema nerviós central. La pandèmia del coronavirus ha demostrat la importància de continuar superant els límits científics i administrant medicaments per a malalties rares. La Comissió Europea continuarà donant suport als esforços de les empreses en aquest sentit amb totes les oportunitats“.
“El BEI aporta valuosos recursos financers no dilutius a Minoryx, juntament amb la nostra sòlida i solidària base d’accionistes, que, creiem, és un clar aval del potencial de la leriglitazona per millorar la vida dels pacients amb trastorns neurodegeneratius debilitants“, va dir Didier Le Normand, director financer del grup i director general de Bèlgica . “Els estudis clínics actuals amb leriglitazona continuen avançant tal com estem previstos i seguim el camí per informar de les principals dades de l’estudi fonamental ADVANCE abans de finals d’any“.
El BEI proporcionarà fons per a aquest projecte d’R + D + i mitjançant una operació de deute en virtut del Fons Europeu d’Inversions Estratègiques (FEIS ), un instrument de finançament utilitzat pel banc de la UE per ajudar les empreses líders en sectors innovadors de recerca. Des que va ser llançada pel BEI en el marc del Pla Juncker el 2016, aquesta iniciativa ha atorgat més de 2.000 milions d’euros en finançament per a projectes en sectors com la robòtica, la intel·ligència artificial i la biomedicina. El finançament del deute de risc del BEI s’adreça a empreses europees amb fins a 3.000 empleats en els camps de la biotecnologia i les ciències de la salut, el programari i les TIC, l’enginyeria i l’automatització i les energies renovables i les tecnologies netes.
Sobre el deute de risc del BEI i el pla d’inversió per a Europa
El producte de deute de risc del BEI és un instrument de finançament que dóna suport a empreses innovadores d’inici i creixement ràpid en sectors tecnològics d’avantguarda. Combina els avantatges d’un préstec a llarg termini amb un model de remuneració basat en el rendiment de l’empresa. Les operacions de deute en risc ajuden a enfortir el capital econòmic del prestatari sense diluir les accions dels inversors existents. El producte, desenvolupat fa quatre anys en resposta a les necessitats del mercat, està recolzat pel Fons Europeu d’Inversions Estratègiques (FEIS), el pilar financer del Pla d’Inversions per a Europa. El Fons Europeu d’Inversions Estratègiques (FEIS) és el pilar principal del Pla d’Inversions per a Europa. Proporciona garanties de primera pèrdua que permeten al BEI invertir en projectes més sovint més arriscats. Els projectes i acords aprovats per finançar-se en el marc del FEIS han mobilitzat fins ara 535.400 milions d’euros en inversions, una quarta part de les quals dóna suport a projectes de recerca, desenvolupament i innovació.
Quant a Minoryx
Minoryx és una empresa de biotecnologia, afincada al TecnoCampus de Mataró, en fase clínica centrada en el desenvolupament de noves teràpies per a malalties òrfenes del SNC amb altes necessitats mèdiques no satisfetes. El programa principal de l’empresa, leriglitazone (MIN-102), un agonista PPARγ nou i selectiu, s’està avaluant actualment a X-ALD i Ataxia de Friedreich. La companyia compta amb el suport d’un sindicat d’inversors experimentats, que inclou Caixa Capital Risc, Roche Venture Fund, Ysios Capital, Kurma Partners, Fund +, Chiesi Ventures, SRIW, Idinvest, SFPI-FPIM, HealthEquity i Sambrinvest, i compta amb el suport d’una xarxa d’altres organitzacions. Minoryx es va fundar el 2011, té operacions a Espanya i Bèlgica i fins ara ha recaptat més de 60 milions d’euros.
Quant a la leriglitazona
La leriglitazona (MIN-102) és un nou agonista PPAR-γ biodisponible i selectiu amb un perfil potencial millor de la seva categoria indicat per a malalties del SNC. Té una penetració cerebral suficient demostrada i un perfil de seguretat favorable. Va mostrar una prova de concepte preclínica sòlida en models animals de múltiples malalties modulant vies que condueixen a disfunció mitocondrial, estrès oxidatiu, neuroinflamació, desmielinització i degeneració axonal. Leriglitazone ha completat amb èxit un assaig clínic de fase 1 que mostra una bona seguretat, tolerabilitat i implicació del SNC dels receptors PPAR-γ a nivells equivalents als requerits per a l’eficàcia en models preclínics. La leriglitazona té el potencial per tractar diversos trastorns del SNC, incloses les malalties orfes, i actualment s’està avaluant en un registre que permet estudiar la fase 2/3 a l’AMN.
Quant a X-ALD
X-ALD (adrenoleucodistròfia lligada a X) és una malaltia neurodegenerativa òrfena. L’AMN i el cALD són els dos fenotips més comuns de X-ALD, que representen un 45% i un 35% respectivament. La incidència mundial de X-ALD és d’aproximadament 6,2 / 100 000 naixements vius.
L’edat d’inici dels pacients amb CALD sol ser de 4 a 8 anys. Els pacients no tractats progressen ràpidament, ja que apareix un deteriorament de la funció neurològica greu 6-24 mesos després de l’aparició de la malaltia, cosa que provoca la mort precoç en 2-4 anys.
L’AMN es caracteritza per una paraparèsia espàstica progressiva, una disfunció sensorial i una incontinència. Aquesta forma progressa de manera crònica amb l’aparició de símptomes típicament a l’edat adulta i un pronòstic deficient.
Actualment no hi ha cap tractament terapèutic disponible per a X-ALD. Diversos estudis observacionals han demostrat que el trasplantament de cèl·lules mare hematopoètiques (HSCT) pot millorar la supervivència global de cinc anys per als pacients amb CALD. Tanmateix, no hi ha evidències que el HSCT millori els resultats clínics dels pacients amb AMN.
